作者在文中刻画了形形色色的病态的灵魂，并将其汇聚成“改造国民性”的启蒙呐喊，不但激动了当时读者的心，也引导后来的许多作家，一直受到文学界的广泛推崇，被认定是鲁迅小说中价值最高的部分。

“药”的主题是很明确的，就是为了启蒙的呐喊。鲁迅先生就明确地说，是要借它来改良社会，然而仅仅靠呐喊还是不行的，还必须有一个很好的载体。文学究竟是怎么一回事，鲁迅先生向来是很清楚的。他知道是人的心灵应该博大，要“感得全人间事，而同时又领会天国之极乐和地狱之大苦恼”。他也知道，一味“宣传爱国主义”，绝不能产生“伟大的诗人”。倘若在他的意识之中，却有两个声音对他发令------一个要他用创作传播启蒙思想，一个则要他宣泄自己的人生苦闷------这两个声音的轻重分量，在鲁迅先生的心中是掂得一清二楚的。

鲁迅在这篇短短的小说中想表现的内涵，不在於暴露社会中黑暗的层面；而是积极表现光明的一面。它运用了两个对比的方法，一面写原始的愚昧，吃人血的故事；一面却写出光明伟大的牺牲情操，革命烈士的理想。随著故事的进行，读者不由得会不断自问： "药！" "药？"－－"原来这就是药？" "这竟然是药！" "这究竟是药吗？"……这三层意思，一层比一层深入，一层比一层撼动人心！表面上所谓的药，指的就是 "人血馒头"；在封建的社会中，科学思想医药常识并不发达，民间传说它可以医治痨病（在当时中国绍兴地区，的确有这种说法），华父相信了，因而有了求药的故事，结果小栓却还是死了。但是深层中所谓的药，指的却是医治无知、愚昧的民族痼疾的"改革理想"，牺牲的是夏瑜烈士的生命。一个是封建社会中痼疾缠身的孱弱青年；一个是充满理想抱负的健康青年，不同典型人物的对比；两位青年死法不同, 生死价值的对比；死后 , 他们刚好葬在小路两旁相距不远的地方 , "路的左边都埋著死刑和瘐毙的人，右边是穷人的丛冢" ， "那坟与小栓的坟一字儿排开，中间只隔一条小路"， 这又是一个叙述对比；小栓的新坟是孤寂的，夏瑜的坟也是新坟但却不孤寂 ， "再往上一瞧却不觉也吃一惊；－－分明有一圈红白的花，围著那尖圆的坟顶 " --死有轻如鸿毛、重於泰山，这又是一个多麼重要的对比，这正是这篇文章所表达出最强烈的呐喊之一。文章中所蕴含的民族热忱，其实正是鲁迅拿来医治整个中华民族的良药，「药」的意义也就在于此。